全球首例 | 英国13岁女孩通过“碱基编辑”基因疗法6个月治好白血病发表时间：2022-12-13 15:34  据《卫报》12 月 11 日报道，英国科学家使用一种革命性的新型基因疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患 T 细胞白血病的 13 岁年轻患者，这是世界首例应用这项技术的病例。  2021年5月，英国女孩艾莉莎被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病，病症十分凶猛，化疗、骨髓移植等传统疗法都未能阻止复发。去年年底，艾莉莎一家彻底绝望，只能选择姑息治疗，让她平静的离开。但接下来发生的事情，是几年前还无法想象的。  机缘巧合下，艾莉莎接受了伦敦大奥蒙德街医院团队的临床实验——“碱基编辑”技术疗法。人类遗传编码的基石是腺嘌呤、胞嘧啶、鸟嘌呤和胸腺嘧啶，像字母组成单词一样，人类DNA中数十亿个碱基拼出了身体的“使用说明书”。碱基编辑可以让科学家找到特定基因，将其中一个碱基分子结构改成另一种，以改变遗传指令。 针对艾莉莎的病情，医生和科学家决定用该技术改造捐赠的健康T细胞：禁用T细胞靶向机制、避免其攻击艾莉莎的身体；去除T细胞的化学标记CD7、以防自相残杀；修改DNA、防止T细胞被化疗药物杀死。如果手术成功，改造后的T细胞会杀死艾莉莎体内带CD7标记的东西——艾莉莎自身的T细胞，包括癌变的细胞。  今年5月，艾莉莎成为首个接受这项技术治疗的患者，幸运的是，手术很成功。由于改造的细胞也会攻击保护她免受疾病的细胞、极易被感染，她在医院隔离了四个月。术后一个月，她的病情得到缓解，接受了第二次骨髓移植，以重建免疫系统。之后三个月密集的监测中，艾莉莎曾有过癌症复发的迹象，但最近两次检查确定，她体内已经没有癌变T细胞、可以回家了。艾莉莎的父母希望癌症永远不会复发，但即便复发，此次治疗也为他们争取了很多陪伴的时间。  该技术发明者之一的大卫·刘博士称，这项技术发明仅6年，人们能用其成功治疗疾病有点“超现实”，但这种疗法的应用才刚刚开始。目前，科学家们正在试验用该技术治疗镰状细胞病、家族遗传性高胆固醇、地中海贫血等。 ------------------遇见麒麟❤️预见未来------------------
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